Команді вчених зі США і Південної Кореї вперше вдалося успішно відредагувати геном людського ембріона на ранній стадії розвитку, усунувши генетичну "поломку", яка викликає смертельне захворювання серця і передається родичам на генетичному рівні, передає BBC. Результати експерименту також були опубліковані в спеціалізованому журналі Nature.

Як відзначають журналісти, цей успішний досвід може в майбутньому дозволити вченим попереджати близько 10 тисяч генетичних захворювань, які передаються з покоління в покоління. Саме за редагуванням і заміною генів в дефектних людських ембріонах майбутнє сучасної медицини.

У науковій публікації йдеться про те, що групі вчених вдалося виправити мутацію в гені MYBPC3 на 11-й хромосомі, на яку припадає близько 40% всіх випадків спадкової гіпертрофічної кардіоміопатії. На даний момент захворювання, яке проявляється тільки у дорослих і може стати причиною зупинки серця і смерті, є невиліковним.

В ході дослідження група вченого Шухрата Міталіпова з університету Орегона медичного університету (США) працювала з генетичним матеріалом 12 здорових жінок і одного чоловіка, що має мутацію гена MYBPC3. Можливість успадкувати здорову копію гену для ембріона становить 50%. За допомогою системи редагування генома CRISPR-Cas9 вченим вдалося отримати 42 здорових ембріони з 58 (72,4%).


Автори нового дослідження підкреслюють, що редагування ДНК за допомогою CRISPR-Cas9 в поєднанні з екстракорпоральним заплідненням і передімплантаційною генетичною діагностикою в теорії можуть допомогти впоратися і з іншими генетичними хворобами. Проте, за їхніми словами, перед початком клінічних випробувань цієї технології, вона повинна бути "оптимізованою".